国际金融周刊

诺华将在部分国家免费捐赠“天价”基因疗法Zolgensma

据《华尔街日报》消息,诺华近期表示将于2020年捐赠100剂其治疗SMA(脊髓性肌肉萎缩症)的基因疗法Zolgensma。

不同于以往的患者援助计划,此次捐赠项目以全球抽签进行,独立委员会每两周对申请的两岁以下的SMA患者进行一次抽签,直到患者的抽签资格终止。

国内SMA患者组织工作人员向界面新闻证实此事,但是表示项目落地还需要去相关部门进行申报批准、医院通过伦理审查及完成医生培训等,患者才能申请抽签。

这项捐赠计划将在Zolgensma还未上市的国家开展,诺华方面表示为促进药物可及性,该计划将使得数量有限的药物在全球公平分配。但也有英国患者组织担心,该项目的规则是否在英国法律的允许范围内。

诺华发言人此前曾表示,此计划是和生物伦理咨询委员会合作制定的,“虽然这种方式受到了道德上的质疑,但我们也很难找到十全十美的办法。”

Zolgensma于2019年5月被FDA批准上市,由于是一种潜在的一次性治愈疗法,Zolgensma的定价为210万美元,被喻为制药史上单价最贵的药物。2016年FDA批准的首个治疗SMA的疗法渤健Spinraza,第一年费用为75万美元,之后每年是37.5万美元。Zolgensma的定价为Spinraza十年治疗费用的一半。

虽然单价昂贵,但是数据显示,截至今年9月Zolgensma销售额已达1.75亿美元。诺华方面表示,一旦当地批准Zolgensma,上述免费治疗计划将会终止。

脊髓性肌肉萎缩症是一种常见的常染色体隐性神经肌肉病,患者脊髓内的运动神经元受到侵害,会逐渐丧失包含呼吸、吞咽的各种运动功能(不能动、不能进食、直至不能呼吸),是导致婴幼儿死亡的头号遗传疾病。

罗氏于今年11月向FDA递交了其口服脊髓性肌萎缩症新药Risdiplam上市申请,并被FDA授予优先审评资格。路透社消息表示,虽然该药物尚未公布未来上市价格,但是为提高药物在发展中国家的可及性,也将制定免费药物捐赠计划。该计划最初将针对最为严重的1型SMA患者,并扩大到2型SMA患者,但是罗氏方面同时表示“并非所有国家都会启动该计划”。

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